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拓荒新途：干细胞移植助力系统性红斑狼疮攻坚

系统性红斑狼疮（SLE）作为一种全身性自身免疫性疾病，给患者带来了多器官的损害，其中包括肾、肺、脑和造血系统。由于其病程复杂，治疗难度大，SLE的发病机制备受关注。近期研究发现，SLE患者体内的间充质干细胞（MSCs）可能因缺乏或损伤而与疾病的发展有关。针对这一现象，研究者们通过外源MSCs移植的方式，对SLE患者进行治疗，并在多个病例中取得了明显的，为SLE的治疗开辟了新的途径。

迈向有效性的征程

案例1：Sun等人采用同种异体MSCs治疗4名难治性SLE患者，观察到所有接受治疗的患者在12-18个月内实现了疾病的稳定缓解。治疗后，疾病活动得到了满意的控制，蛋白尿和血清自身免疫抗体水平也呈现下降趋势。

案例2：一项II期研究纳入了87名难治性SLE患者，其中69名患者接受了一次MSCs治疗，18名患者因病情多次接受MSCs治疗。随访4年后，总生存率达94%，约50%的患者在第4年就诊时，实现并保持了临床缓解。研究还观察到MSCs移植后多个器官功能得到改善，包括狼疮性肾炎、弥漫性肺泡出血和难治性血细胞减少症。

案例3：另一项研究纳入58名难治性SLE患者，分为两组进行MSCs输注，观察了两组患者的生存率、临床完全缓解率和复发率。结果显示，MSCs移植后24小时，患者蛋白尿明显下降，肾功能不全患者的血清肌酐水平也明显下降。在较后的跟进中，两组患者各有2例停用免疫控制剂，表现出良好的耐受性和。

靠谱性的背后

在靠谱性研究中，9名难治性SLE患者完成了两次MSCs输注，其中只有1例患者在输注后5分钟出现轻度头晕和温热感，但症状迅速消失，未观察到其他不好事件。随访6年后，这些患者的外周血参数、肝功能、心电图和胸片等多个方面均未发现异常。血清肿瘤标志物也未升高，证实了MSCs治疗SLE患者的良好靠谱性。

多项临床研究为同种异体MSCs治疗SLE患者的靠谱性和有效性提供了充分的证据。然而，随着干细胞治疗研究的不断深入，仍需要更多大型的、全面的临床试验来验证其治果，并全面阐明MSCs治疗的机制。