中科西部干细胞

脑瘫（CP）是导致儿童身体残疾的主要原因，这种非进行性性核心神经系统（CNS）疾病影响着运动、姿势和协调功能。全球每1000个新生儿中就有2.0~3.5例CP患儿，其中80%的病例属于痉挛性CP。

研究者发现，在大多数CP患者中都存在脑电图（EEG）和神经影像学异常。一些研究显示，将干细胞应用于CP患者身上，可以明显帮助修复由CP导致的神经损伤，促进患者大脑功能的恢复。

近日，国内一支干细胞研究团队在《Stem Cell Research & Therapy》期刊上初次报道了一项通达标签的随机对照临床试验，采用鼻内移植神经干细胞（NSCs）治疗脑瘫，对其靠谱性和有效性进行了评估，详细内容见下文。

 研究目的

这项研究的目的在于评估鼻内移植NSCs治疗儿童CP的靠谱性和有效性。

 纳入标准

25例符合入组条件的患者被随机分配到治疗组（15例）和对照组（10例）。患者年龄在3~12岁之间，表现为中度至重度瘫痪，是由缺血缺氧引起的痉挛性CP。

 治疗方法

治疗组患者在治疗前口服氯雷他定片（5mg），移植前2小时静脉注射地塞米松（4mg），并用10%水合氯醛灌肠剂（50mg/kg）进行镇静。然后，在5分钟内将含有NSCs（5105/kg）的贴片放置在双侧鼻腔的嗅裂上。每位患儿在间隔1个月的时间内接受3次NSCs移植。

 评估终点

主要终点通过不好事件（AE）、实验室和影像学检查以及粗大运动功能测量的变化，包括GMFM-88、ADL量表、SDSC等，来评估靠谱性和有效性。

 结果

1. 靠谱性： 移植后24个月内未发生与鼻内NSCs治疗相关的严重AE，大多数观察到的AE严重程度为I级和II级，或者是短暂的，在移植后持续数小时或较多3天。

2. 有效性： 与对照组相比，治疗组患者在24个月时的ADL和GMFM-88评估中显示出明显的改善（P<0.05）。治疗组的FMFS、SS、LAS、EAS、GMFM-88等评分在24个月时明显增加，而SDSC分数下降（P<0.05）。这些结果表明，鼻内给药NSCs可以改善患者的临床症状，如运动、语言、认知、自理能力，甚至睡眠质量。

3. 治果稳定性： 不同随访时间点观察到的结果显示，患者在治疗1个月后活动自理能力、站立、步行/跑步/跳跃有明显改善；治疗3个月后，患者表达能力和粗大运动的整体功能得到了明显改善；治疗6个月后，患者的社交能力有所改善，并且保持之前的其他改善；较复杂的手部精细运动需要高度控制小肌肉、肌和手眼协调能力，直到治疗24个月后才开始改善；所有这些改善一直持续到治疗组移植后24个月。

 结论

本研究是对干细胞鼻腔给药治疗儿童CP的初次尝试，取得了主动的结果，为今后鼻腔内干细胞的移植提供了重要参考。鼻内NSCs给药显示出对CP患者的长期改善效果，尤其在粗大运动的早期阶段。这一成果为脑瘫治疗领域注入了新的希望，为更广泛的应用奠定了基础。随着科学的不断进步，我们有理由相信，干细胞改善将在未来成为脑瘫患者康复的重要手段。