案例|干细胞改善银屑病的一项非随机单中心I/II期临床研究
较新研究表明,中南大学湘雅医院在《signal transduction and targeted therapy》期刊上发布了一项引人注目的研究,涉及人脐带源性间充质干细胞(MSCs)治疗银屑病的1/2a期单臂临床试验。该研究揭示了MSCs治疗银屑病的靠谱性和有效性,并发现其可能与相关,女性患者的好效率明显高于男性患者(临床试验注册号:NCT03765957)。
银屑病背后的挑战
银屑病是一种常见的慢性免疫介导的全身性疾病,由遗传基因和环境等多种因素引发。全球范围内,银屑病患病率占人口的0.27%~11.43%,在国内更是超过700万患者,患病率达到0.47%。虽然近年来已经有了新型靶向TNF-α、IL-17和IL-23生物制剂,但接受生物制剂治疗的患者容易出现复发,并可能发生不好事件,如鼻咽炎、上呼吸道感染和肺结核等。因此,寻找更为靠谱有效的治疗方法成为医学界的迫切需求。
MSCs治疗的新希望
MSCs是一种多能干细胞,具有优越的再生能力和免疫调节特性,使其成为治疗自身免疫性疾病的理想选择。中南大学湘雅医院的研究旨在评估人脐带源性MSCs治疗银屑病的靠谱性和有效性,并初步探索其可能的治疗机制。
研究设计与方法
研究分为两个阶段,首先纳入了5名患者,每2周进行一次MSCs输注,每次剂量为1.5106/kg,共进行4次疗程。第二阶段纳入了13名患者,分为4个剂量组(1.5106/kg、2.0106/kg、2.5106/kg和3.0106/kg),每组3名患者。患者的基线数据包括年龄、病程时间、PASI评分等,其中大多数患者曾经使用过外用药物,11.8%的患者尝试过生物制剂,但效果不尽如人意或不耐受。
研究发现
1. 有效性观察: 在第6个月时,有8名患者的症状改善达到40%以上,6名患者的症状改善超过75%,3名患者的PASI分数提高了90%以上。值得注意的是,女性患者的好效率远高于男性患者,达到了66.7%。
2. 靠谱性: 没有发现与MSCs输注相关的严重不好事件,少有部分患者在输注后出现低烧、头晕和寒战,经过常规处理后24小时内即恢复正常。
3. 作用机制分析: MSCs移植后,银屑病患者外周血中Th17和CD4+幼稚T细胞明显降低,而Tregs和CD4+记忆T细胞明显增加。这表明MSCs可能通过促进幼稚T细胞分化为效应T细胞和记忆T细胞来发挥免疫调节作用。此外,MSCs移植后患者Th17细胞和血清中IL-17水平明显降低,进一步证明MSCs移植可能通过降低IL-17水平来发挥治疗作用。
展望未来
这项研究为治疗银屑病打开了新的突破口,尤其是MSCs治疗在女性患者中的明显有效性为临床提供了有力支持。研究结果还发现Tre平可能成为MSCs移植有效性的预测指标,为未来更大规模和控制良好的前瞻性临床试验提供了有益的启示。随着研究的不断深入,相信MSCs治疗将为银屑病患者带来更为创新和个性化的治疗选择。这一重要发现为银屑病患者提供了新的曙光,为医学界在免疫性疾病治疗领域迈出了一大步。
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