中科西部干细胞

渐冻症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）是一种严重的神经变性疾病，也被称为肌萎缩侧索硬化症。自1869年由Jean Martin Charcot初次确诊以来，渐冻症就被世界卫生组织列为与疾病、癌症、白血病等齐名的绝症之一。ALS患者的运动神经系统受到侵害，导致肌肉无力、构音障碍和吞咽困难等症状，使患者的生活质量急剧下降。现今，治疗ALS的方法仍然有限，世界范围内的医学界一直在寻找更有效的治疗手段。

在治疗渐冻症的长路上，干细胞和基因的结合为患者带来了新的曙光。一项的研究在2022年9月5日于国际医学期刊Nature Medicine上发表，题为“Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial”，探索了这一联合治疗的前景，取得了令人振奋的成果。

干细胞和基因：奇迹的结合

这项研究利用了神经祖细胞，这些细胞被设计成可以表达一种名为胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的蛋白质。GDNF是一种能够保护运动神经元的重要蛋白质，然而，它本身无法穿越血脑屏障到达受损的神经组织。为了解决这个问题，科学家将GDNF基因导入神经祖细胞中，然后将这些改造后的细胞移植到患者的脊髓中。

在研究中，18名ALS患者接受了为期12个月的临床试验。研究团队采用了一种新型注射装置，将改造后的神经祖细胞地输送到患者的脊髓中。这些细胞在患者体内超过3年的时间内持续表达GDNF蛋白，发挥着保护运动神经元的作用。这项研究证实了干细胞基因的靠谱性和有效性，为ALS的治疗带来了崭新的可能性。

一次治疗，持续保护

研究的结果令人鼓舞。通讯作者Clive Svendsen教授表示，将GDNF蛋白通过干细胞递送到大脑或脊髓是一种非常有效的方法。这项研究的突破在于，这些神经祖细胞在体内存活时间超过三年，持续释放GDNF蛋白，起到了长期保护运动神经元的作用。这种不仅仅是一次性的，而是一次治疗，长期保护，为患者提供了更持久的帮助。

实际上，这种治疗方法不仅仅对肌肉力量有主动的影响，而且在功能上也没有影响。相较于传统的治疗方法，这种联合干细胞与基因的治疗方案显得更为前瞻和创新。而且，这也为将来更多的神经系统疾病的治疗提供了新的思路。

结语：曙光之路

在渐冻症的治疗领域，干细胞与基因的结合为患者开辟了新的治疗途径。这种创新的治疗手段不仅仅为ALS患者带来了新的希望，也为医学界在神经系统疾病治疗领域探索新的方向。我们期待着这一领域的更多突破，期待着更多的患者能够在科学的力量下重获新生。