全球首个被干细胞“治愈”的1型糖尿病患者：已完全停用胰岛素！

近年来，干细胞衍生细胞被认为具有根本性治疗糖尿病的潜力，特别是利用多能干细胞通过定向分化可以产生几乎无限和一致的人类胰岛样簇，在未来干细胞来源胰岛细胞有望成为糖尿病患者治疗的重要手段。

01、干细胞治疗1型糖尿病取得新进展

2023年11月底发表在《Nature Biotechnology》的一项基于干细胞的新疗法的试验取得了令人鼓舞的结果，这使得专家们认为未来1型糖尿病患者不再需要每天接受胰岛素注射，干细胞是“迟早的事”。

试验通过将干细胞封装在内的皮下植入装置来取代人工胰岛素注射。

温哥华试验中心的首席研究员、UBC内分泌学教授和温哥华综合医院糖尿病中心主任David Thompson博士说：“这是朝着功能性治愈1型糖尿病迈出的重要一步。

“这是第一次，一种基于干细胞的装置可以减少一些1型糖尿病患者的胰岛素用量。随着这种方法的进一步完善，我们找到一种可以完全消除每日胰岛素注射需求的疗法只是时间问题。”

该试验纳入10名参与者，他们在研究开始时已经无法自我产生胰岛素。六个月后，在三名参与者中发现了胰岛素产生的显著标志，该水平在12个月研究的剩余时间内保持不变。

此外，这三名参与者减少了需要注射的胰岛素量。

一名参与者将他的葡萄糖目标范围时间 (TIR) 从55%提高到85%，并将每天的胰岛素用量减少了44%。

研究人员正在进行另一项试验，以测试另一种版本的装备是否可以消除在治疗过程中使用免疫抑制药物的需要，使用经过修改的细胞来逃避免疫抑制免疫系统.

Thompson博士说：“我们设想未来1型糖尿病患者能够过上不需要每天注射胰岛素和免疫抑制药物的生活。这一未来现在已经触手可及，加拿大正带头努力将这些新疗法带给患者。”

02、干细胞彻底“治愈1型糖尿病”又进一步！

2023年6月23日，糖尿病领域重磅学术会议「第83届美国糖尿病协会科学会议（ADA）」于美国圣地亚哥拉开帷幕，来自多伦多大学Ajmera移植中心胰腺和胰岛细胞移植外科主任Trevor W.Reichman教授分享了VX-880治疗1型糖尿病（T1D）的最新研究进展。

VX-880干细胞疗法属于实验性干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法，这项干细胞治疗T1D的1/2期临床试验，共包括A、B、C三个部分，计划纳入17名T1D重症患者，为期五年。患者同时接受免疫抑制治疗，研究者对患者血糖等指标进行监测。

第一位接受VX-880治疗的患者为64岁的布莱恩·谢尔顿，是一名糖尿病病史长达40年且伴有严重反复低血糖反应的T1D患者，接受VX-880治疗前曾经历了五次严重低血糖事件，无法检测到C肽水平。

布莱恩·谢尔顿（来源：纽约时报官网）

接受治疗后的90天，布莱恩·谢尔顿的β细胞功能明显改善，胰岛素日剂量由34单位减少到3单位，糖化血红蛋白（HbA1c）由8.6%降至7.2%，严重低血糖发作消失。因此，也被称为“1型糖尿病治愈第一人”。

接受治疗后的180天，C肽反应继续增加，HbA1c由基线时的8.6%下降到6.9%；到270天时，HbA1c下降到5.2%，TIR 达到99.9%，已完全停用胰岛素！

该疗法显示，干细胞衍生的完全分化胰岛细胞显示出恢复T1D患者内源性胰岛素分泌并改善血糖控制的能力。

目前，VX-880治疗表现出良好的安全性，且耐受性良好。安全性与免疫抑制剂治疗和胰岛细胞移植一致，大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发现与VX-880治疗相关的严重不良事件（SAE）。

03、小结

针对1型糖尿病患者的干细胞疗法在近年来取得了突破性进展和鼓舞人心的成果，为未来T1DM个体化阶段化精准治疗提供了新思路。

而干细胞治疗技术仍处于临床研究阶段，细胞疗法尚不能作为常规临床实践广泛开展。

随着干细胞疗法相关技术不断优化，治疗安全性与逐步提高，临床循证依据不断累积，干细胞将有望更广泛地应用在治疗领域，为广大糖尿病患者带来福音。

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