iPSC细胞技术，必将引领新一轮医疗革命

细胞疗法是近年来医药研发中发展非常迅速的一个领域，其主要的治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。干细胞分为胚胎干细胞和成体干细胞，根据不同的分化潜能分类可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞，其具有多向分化潜能、无限地分裂、增殖等特性。

诱导多能干细胞（iPSC）治疗技术被誉为是继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，是近年来国际医学前沿重点发展领域，为整个干细胞生物学领域和临床再生医学提供了新的研究方向。

1.什么是iPS细胞

iPS细胞全称为诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPS cells），最初是日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）于2006年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc）的组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。

缩写名来源于各个英文单词的首字母。至于为什么刻意用i而不是I，山中伸弥教授的解释是，希望该技术像当年风靡一时的iPod一样，发扬光大。

自此，大规模关于iPS的研究在全球范围内全面展开，iPS细胞登上神坛。2012年10月8日，John B. Gurdon 与 Shinya Yamanaka 也因此获得诺贝尔生理学和医学奖。

2012诺贝尔医学奖颁奖现场

2.iPS细胞的优势

多向分化：iPS细胞具有与胚胎干细胞相似的分化潜力，理论上可分化成任何成体细胞与器官类型。通过分化，它们可以生成血细胞、骨细胞、心肌细胞、神经细胞等200多种细胞。

修复损伤：理论上可以修复任何损伤，替换为重新生长的正常组织，iPS细胞技术使人类解锁了再造身体组织乃至器官的新技能。

来源稳定：利用iPS细胞技术解决了细胞培养取材来源的问题，不受年龄和疾病的限制，都可以利用iPS技术培养出适合自己的细胞。

采集方便：iPS细胞通常选择采集表皮、外周血或肾脏细胞进行诱导重编程，采集非常方便。

无免疫排异：可以用自己的体细胞制备专有的干细胞，因此不存在免疫排异的问题。

无争议：避免使用使用胚胎干细胞或卵细胞，无学问题。

潜力巨大：iPS细胞在替代性治疗以及发病机理的研究，新药筛选以及神经系统疾病、心血管疾病等临床疾病治疗等方面具有巨大的潜在价值。

iPSC，一种可以永久保存、无限扩增，并能“72变”的顶级干细胞，为再生医学提供了强大的武器。

3.iPS细胞技术的应用

世界首例! 中国医生利用iPS细胞成功治愈心脏病患者

2020年5月13日，世界顶尖期刊《Nature》报道了一条震惊世界的新闻，两位终末期心衰患者接受了世界首例基于“重编程”干细胞的心衰治疗，并在一年后康复出院。据悉，患者于2019年5月在南京鼓楼医院注射了从诱导多能干细胞（iPSC）分化得到的心肌细胞，手术由该院心胸外科主任王东进教授完成。

科研人员在这两名患者的心脏组织周围注射了大约1亿个心肌细胞，这些心肌细胞源自于健康成人**的细胞诱导而来的iPSC避免植入的心肌细胞被患者机体免疫系统的攻击，两名患者均服用了免疫抑制剂药物。在接受干细胞治疗的同时，患者还接受了冠状动脉搭桥手术。

南京鼓楼医院心胸外科主任王东进对Nature杂志记者介绍了病人的情况：来自江苏扬州的韩大勇（55岁）是一名电工在接受心脏搭桥手术的同时接受了干细胞治疗。

韩大勇表示对于治疗的效果非常满意。术前，他记得自己容易疲惫，经常上气不接下气的，现在他已经可以正常外出散步和爬楼梯，睡眠质量也得到改善。

日本利用iPS细胞治疗帕金森病

2018年10月，日本京都大学医学部附属医院实施了世界上首例iPS细胞治疗帕金森的手术。患者是一名50多岁的男性，被移植的是由他人IPS细胞培养的多巴胺神祖细胞。医生向这位患者脑部两侧注入了约240万个多巴胺神经祖细胞，以修补生成多巴胺的神经细胞。目前患者恢复情况良好，会伴随 2 年的观察。

而在此之前，该研究团队已成功在动物模型上完成实验，治果显著且两年内没有出现异常或癌变，相关动物实验的细节发表在 2017 年 8 月 30 日的 Nature 杂志上。

央视CCTV13 报道

日本京都大学用iPS细胞产生NK细胞治疗卵巢癌

2021年，日本京都大学iPS细胞研究所和国立癌症研究中心东医院发布消息称，已启动一项临床试验，利用诱导多能干细胞（iPSC细胞）已成功诱导出具有攻击癌细胞能力的NK细胞。将其注入卵巢癌已在腹腔扩散、抗癌药物失效的患者体内，用来对抗卵巢癌。

2021年9月份，首例参与该项试验的50岁女性至今未出现严重副作用。鉴于此，本次临床试验还将有18例卵巢癌患者参与，共同验证安全和有效性。

该方式有可能用于治疗各种癌症，团队成员、京都大学iPS细胞研究所教授金子新表示：“优势在于因为是iPS细胞，可大量制作，一次性提供给许多人。”

其注入的细胞就是由京都大学iPS细胞研究财团储备的iPS细胞制成。在iPS细胞内加入能够发现在卵巢癌的一种、“卵巢透明细胞癌”等存在的特有蛋白质“GPC3”基因，之后iPS细胞变成了具有攻击癌细胞能力的NK细胞。

试验对象是癌症已出现在腹腔内扩散的“腹膜播散”的患者。通过导管每隔一周将细胞注入腹腔，总计4次。

该团队认为， 制成的NK细胞攻击癌细胞以外细胞的风险很低，且停留在体内的时间短，因此副作用小。在实验鼠试验中，癌细胞得到遏制，生存期有所延长。

结语：iPS细胞是一种具有巨大潜力和重要意义的细胞类型，其能够在生物医学领域发挥重大作用。iPS细胞的出现，让再生医学界摆脱了胚胎干细胞研究相关的桎梏，在短短的十年时间之内就从实验室走向了临床应用，造福于人类。iPS细胞技术，注定引领新一轮医疗革命。

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【北联干细胞-iPSC细胞实验室】

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北京北联世纪干细胞生物科技有限公司，是一所集临床、科研、国际学术交流为一体的全球生命科学研究公司，技术源头为美国圣地亚哥Biocentrium公司，公司致力于再生医学新技术的基础研究与临床应用转化，并将iPSc诱导多能干细胞培养技术平移到国内，同时与国内多家三甲医院开展科研课题。

现涵盖iPSc诱导多能干细胞，鲜活细胞、间充质干细胞、神经干细胞、血管内皮干细胞、软骨干细胞、NK/NKT/CTL/CAR-T/CAR-NK/DC-CIK/INKT等免疫细胞，肿瘤疫苗等；应用范围包括：疾病预防、两性生殖、神经系统疾病、脑部疾病、亚健康、免疫系统疾病、骨关节疾病等，同时拥有个体化iPS制备和分化成精原细胞、卵原细胞并形成精子、卵子技术、NSC脑部立体定向技术、NSC球后视神经靶向技术等。