干细胞疗法在帕金森病中的临床应用

其实帕金森病不止手抖那么简单。这12个问题你中了几个？

1.您从椅子上起立有困难吗？

2.您写的字和以前相比是不是变小了？

3.有没有人说您的声音和以前相比变小了？

4.您走路容易跌倒吗？

5.您的脚是不是有时突然像粘在地上一样抬不起来？

6.您的面部表情是不是没有以前那么丰富了？

7.您的胳膊或者腿有颤抖吗？

8.您自己系扣子困难吗？

9.您走路时是不是脚拖着地走小步？

10.您有嗅觉或味觉减退吗？

11.您有便秘吗？

12.您经常有睡觉时做噩梦，大喊大叫，甚至从床上跌落吗？

如果超过3个以上回答“是”，就有必要去医院就诊了！

提起帕金森病，很多人对它的第一印象就是颤抖，医学上专业名词叫震颤，其实帕金森病不只是“抖”。

帕金森病主要是由于中脑黑质多巴胺（dopamine，DA）能神经元的变性死亡，造成纹状体DA含量显著减少，不能满足人体的正常需要，而引起的帕金森病表现，症状主要包括静止时手、头或嘴不自主地震颤，肌肉僵直、运动缓慢以及姿势平衡障碍等，导致生活不能自理。帕金森病主要发生在中老年人的身上，年龄越大，患病的风险就越高。

中国流行病学结果显示：≥65岁人群帕金森患病率为1.7%，接近国际水平；临床上帕金森患者已达到200万人，约占全球患者的一半；预计每年新增帕金森病患者近20万人；

帕金森的治疗方式：

最广泛试用的药物就是左旋多巴，早期多巴胺能药物能够很好地控制PD症状。但随着时间的推移，由于非生理性DA浓度（多巴胺）的波动以及多巴胺能药物出现的脱靶效应，使得此类药物逐渐失去，而且常会引起异动症、关节僵硬等副作用，同时具有成瘾性，大多数患者必须终生服用。

当药物也无法控制症状时，则需要考虑使用脑深层刺激手术(DBS)。通过手术向脑中植入电极，并通过脑部节律器发出规律的电信号，用以调节脑部活动信息，控制运动症状。

然而DBS手术较局限：①手术治疗费用较高；②适用范围有限，较适用于PD晚期且无痴呆症的患者；③手术副作用较大，或导致永久性认知障碍。

但很遗憾，这些方法并非对每个患者都有效，更重要的是，传统的治疗手段均无法逆转神经变性，无法增加多巴胺能神经细胞的数目。只能缓解症状，不能根治疾病。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。

研究人员将目光转向了具有自我更新和多向分化能力的干细胞，并认为使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元是根治这项疾病的疗法。

干细胞疗法在帕金森病的临床研究进展

临床试验表明，通过间充质干细胞移植治疗，可在短期内能有效地部分改善帕金森患者的震颤、强直、运动迟缓、不稳等临床症状。间充质干细胞治疗帕金森具备优势。

干细胞治疗帕金森，在全世界已经有多个临床级试验, 从ClinicalTrials.gov上查询可知，目前全球已经注册的关于干细胞在帕金森病的临床研究共有22项。

2021年4月，中国临床试验注册中心官网上关于干细胞治疗帕金森临床试验有3项：

案例一： 白求恩国际和平医院干细胞治疗帕金森案例

研究单位：白求恩国际和平医院神经内科

研究对象：患者男性，47岁，进行性右侧肢体静止性震颤5年、姿势不稳2年，于2010年4月18日入院。患者于入院5年前无明显诱因出现右手轻微静止性震颤。3年前右手静止性震颤明显。2年前出现右下肢静止性震颤，走路右足拖地。病情逐渐加重，动作缓慢，重心不稳，经常摔跤，起步困难。诊断为帕金森病后入院治疗。

治疗方法：进行脐带间充质干细胞移植治疗。

结 果：治疗期间无发热、头痛等不良反应，未出现移植物抗宿主病。患者住院6个月后复查，病情明显好转，右肢震颤明显减轻，能较好完成精细动作，走路右腿拖地好转，走路较稳，可进行重体力活动。神经系统体检：意识清楚，语言流利，面部表情较丰富，舌肌轻微震颤。

案例二：徐州医学院对37例帕金森病患者进行干细胞治疗

研究机构：徐州医学院

研究对象：随机抽取2014年5月—2015年8月我院收治的37例帕金森病患者作为研究对象

治疗方案：住院常规检查后自第2周起采用间充质干细胞移植进行治疗，使用帕金森病综合评分量分别对患者治疗前后进行神经功能评价。

结 果：37例帕金森病患者在脐血间充质干细胞移植前帕金森病综合评分量表评价得分为（89.27±29.93）分，移植后评价得分为（75.64±27.06）分，比较差异明显具有统计学意义（P<0.05），患者强直、震颤等症状得到明显改善，无移植物抗宿主病病例。

结 论：间充质干细胞治疗帕金森病具有理想效果，能够有效改善患者的神经功能。

干细胞疗法治疗帕金森病的作用机制

干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，可定向分化替代变性或缺失的多巴胺能神经元；

其旁分泌作用还可起神经保护、抗细胞凋亡、微血管再生、免疫调控和抗炎作用，促进受损细胞重建并减少细胞凋亡。

干细胞疗法为不可逆神经系统退行性疾病提供大量细胞来源，使帕金森病的治疗研究更具意义，相信不久的将来，干细胞疗法将为更多帕金森病患者解除痛苦，有效提升其生存质量。未来，有理由相信干细胞疗法将会造福更多神经系统退行性疾病患者。