神经干细胞移植治疗神经系统变性疾病

神经系统变性疾病(NDD)指由于神经元变性、凋亡所导致的神经系统退行性疾病，病理改变主要以神经细胞变性为主。治疗措施主要为药物治疗，但不佳。目前干细胞移植治疗神经系统疾病的研究不断深入，并且效果明显。

干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，是神经再生和修复的理想细胞来源。近年来，干细胞已经成为难治性神经系统疾病的一个非常有希望的治疗新方向。

临床常见的NDD有帕金森病、肌萎缩侧索硬化、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默病等。这些疾病病因各异，但病理上均有中枢神经不同部位及不同程度的神经元脱失和功能异常，且具两个共同特点：神经系统机能一个或几个选择性受累，而其它系统不被侵犯；一般以中枢神经系统左右对称，进行性受累为特征，不同疾病损伤神经系统不同部位，在临床上有特定受累部位的相应症状：如累积大脑皮质神经细胞的病变，主要表现为痴呆；累及基底核、锥体外运动神经系统引起运动障碍；累及小脑可导致共济失调。

神经干细胞移植：取培养和分选好的神经干细胞悬液4mL(细胞数1×10^7个)，采用腰椎穿刺鞘内注射，注射前抽取脑脊液4mL，1次/周，4次／疗程，详细记录患者生命体征及并发症情况等。

观察指标：治疗前和治疗后3、12月采用世界神经病联合会国际合作共济失调量表(ICARS)，巴氏指数 (BI)，欧洲生活质量评分表(EQOL)，ALS功能分级量表(ALSFRS)对患者进行评分。

结果

治疗前、后3、12个月ICARS评分比较：本组治疗前、治疗3、12个月的ICARS评分分别为(42.12士2.31)分、(33.45士2.45)分及(24.14士2.31)分，评分逐渐降低，差异 有统计学意义(F=5.773，P=0.023)。

本组治疗前、治疗3、12个月的BS评分分别为(37.89+2.34) 分、(45.27+5.23)分及(50.36+4.49)分，治疗后3、12月的评分均高于治疗前(P<0.05)，且治疗后12个月高于治疗后3个月(P<0.05)；

EQOL评分分别为(13.23+1.24)分、(11.24+1.89)分及 (10.21士2.17)分，治疗后3、12月的评分均低于治疗前(P<0.05)；

ALSFRS评分分别为(23.78+2.34)分、(25.29+3.67)分及(26.84+2.58)分，治疗后3、12月的评分均高于治疗前(P<0.05)，且治疗后12个月高于治疗后3个月(P<0.05)。

安全性观察：经过移植治疗后，出现短暂性低热l例，轻度低压性头痛2例，经过对症处理后好转。

治果：本组患者12个月随访率为100％。痊愈12例(17.65％)，显效32例(47.06％)，进步16例(23.53％)，无效8例(11.76％)；总有效率88.24％。

综述结果：治疗有效率为88.24％；与治疗前相比，治疗3、12月后ICARS评分均逐渐降低(P<0.05)；BI和ALSFRS评分均升高，EQOL评分降低，差异具有统计学意义(P<0.05)；与治疗3个月相比，治疗12个月BI和ALSFRS评分均升高，差异具有统计学意义(P<0.05)。

经过移植治疗后，出现短暂性低热1例，轻度低压性头痛2例，经过对症处理后好转。

结论：神经干细胞移植治疗NDD具有一定的效果。

未来展望：多个临床试验数据表明，神经干细胞移植后能够改善多种神经退行性疾病或急性脑损伤，患者总体状况得到改善；与单独使用传统药物治疗相比，同时接受神经干细胞移植的病人拥有更好的效果。随着研究的进展，神经干细胞将为神经系统性疾病患者带来康复的希望。