干细胞疗法治疗自闭症

按照2016年美国自闭症和发育障碍监测网络的统计，8岁儿童的自闭症已经达到18个/1000人。

河内Vinmec干细胞和基因技术研究所(VRISG)的《骨髓单核细胞移植结合介入教育治疗ASD的结果》研究发表在美国国际知名科学杂志《干细胞转化医学》上。

自2016年以来，这项研究由VRISG的科学家与美国斯坦福大学、英国基尔大学的同行合作进行。

越南卫生部在2017年6月20日审查批准该临床方案，这是越南有史以来第一项关于干细胞疗法治疗自闭症的研究。

与之前通过干细胞移植治疗儿童自闭症的国际研究相比，Vinmec的研究更加全面且有突出的优势，特别是从临床评估到脑代谢评估，结合了正电子发射断层扫描(PET-CT)以及患者和父母的全外显子组测序试验。

研究结果表明，结合细胞疗法和教育干预会改善自闭症儿童的临床表现。

在这项研究中，患者在间隔6个月的时间，接受了2次自体骨髓干细胞腰穿注射，以保证最大限度地进入大脑。除了干细胞移植，儿童还接受了积极干预教育的联合治疗。

特别是，Vinmec的科学家还对患有自闭症的儿童及其父母进行了基因组分析，以寻找基因突变，评估基因突变对治疗反应的影响，以及干细胞移植后的进展等。

在首次移植前后，由一名经验丰富的儿科心理学家和一名儿科精神病学家进行临床检查，以确保结果的客观性和可靠性，他们不是研究小组的成员。除了专家评估，这项研究还收集了教师和家长的评估结果，以确保结果是以多维方式确定的。在这项研究中，所有儿童在第一次移植后接受了18个月的随访，这超过了最近其他报告中的结果。研究人员注意到，随访时间越长，结果越能证明治果的可持续性。

作者注意到随访时间越长，ASD的严重程度(CARS评分降低)越低，儿童的适应功能越好(VABS评分增加)。同时，与基线相比，没有一例结果没有改善甚至更差，这意味着治疗具有可持续的长期效果。

《干细胞转化医学》主编、美国森林再生医学研究所所长医学博士安东尼·阿塔拉教授说：“临床发现表明，细胞疗法可以安全地减少了严重自闭障碍。这些发现很有希望，并为开发可以帮助受影响儿童的转化医学方法提供了机会。”

干细胞移植后，90%的自闭症儿童明显改善了他们的社交、语言和日常技能。在移植之前，表达性语言只出现在47%的儿童身上，但是在移植之后，这个数字增加到了93%。患有多动症的儿童比例下降了50%，没有帮助也自行能上学的儿童人数增加了。此外，自闭严重程度显著降低。

18个月后，社交互动从第一次移植前的37%显著增加到97%，眼神交流从23%增加到93%。表达性语言从移植前的47%增加到6个月后的67%，12个月后的87%，18个月后的93%。

移植后异常行为也减少了。有重复行为的儿童从93%下降到87%。

移植后感觉异常和睡眠困难逐渐改善，分别从97%到73%和从53%到43%。

移植后适应行为量表的改善在VABS评分中有所体现，包括交流、日常生活技能和社会化。具体来说，Vineland标准化得分从52.4分显著增加到60.4分。这种适应能力的提高出现在所有四个不同的领域:交流能力从49±8.3提高到56.1±9.8，日常生活技能从55.7±10.1提高到67.1±12，社交能力从54.5±5.4提高到58.9±5.5，运动技能从60.1±14.7提高到67.8±8.6。

自闭症教师的评估，28名儿童与基线相比有所改善，其中5名患者改善很大，17名改善很大，6名改善很小。

参与临床研究的97%家庭对干细胞干预研究效果表示满意！

《干细胞转化医学》是世界干细胞应用领域的顶级权威期刊。这项研究是Vinmec在过去三年中在国际期刊上发表的第二篇关于ASD的科学论文。2019年11月，Vinmec发表了关于越南自闭症谱系障碍儿童基因突变调查的论文。