ALS渐冻症干细胞最新临床研究

在一项最新的渐冻症临床试验中，研究人员发现干细胞疗法中，将间充质干细胞(MSC)同时注射到血液和脊椎中，可以延缓肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的疾病进展。

我们之前报道过在以色列建立研发生产基地的Nurown疗法就是利用间充质干细胞，在体外培养成能产生高能神经营养分子的细胞，再将其注回患者脊髓中，使其在大脑和脊髓处发挥作用，延缓疾病的进展。

研究人员发现，向ALS患者的脊柱和静脉血液中移植 MSC 细胞是一种安全且有效的方法，可以减缓疾病的进展。

该结果还需进一步研究以确定重复注射 MSC 的治果，需要进行更多实验以及更长的随访期来支持这一方案。这项临床实验结果发表在《再生疗法》杂志。

我们之前报道过间充质干细胞疗法目前已成为治疗渐冻症极有潜力的细胞疗法，因为它们能够提高神经细胞的存活率，阻止炎症和排异反应，从而减缓疾病进展。

全球已经开展过许多针对间充质干细胞治疗渐冻症的研究，但研究的结果很大程度上取决于细胞制备的条件、使用的剂量和给药的位置。

现在进行的一项 IRCT20160809029275N2 临床实验，就是评估同时向ALS患者的血液和椎管内注射MSC的安全性和有效性。

该试验的间充质干细胞取自患者的脊髓，在体外改造、成熟后重新注入患者的脊髓和静脉血液中。

该试验共有 15 名成年患者参加，其中女性4名， 男性11名，中位年龄为 35 岁。大多数（13 名患者）患有脊髓型 ALS。

参与者同时接受 MSC 输注到血液（静脉内）及椎管（鞘内）中，然后进行了六个月的随访。

该研究的主要目标是确定双重移植的安全性，在输注后的三天内进行测量。

次要指标包括疾病恶化率的变化——以 ALS 功能评定量表 (ALSFRS-R) 评分结合用力肺活量 (FVC) 进行评估。

15 名患者均未出现严重不良反应。输注三天后，所有患者都出现了腰椎穿刺后常见的轻度至中度头痛。

一名患者出现过敏反应、呼吸窘迫、恶心和呕吐，但在24小时内就得到缓解。两名患者伴有持续三天的尿失禁。

研究的结果显示 MSC 双重注射减缓了ALS患者的疾病进展。

研究人员表示，总的来说，将骨髓来源的 MSC 同时注入血液和椎管是安全的，可以减缓疾病进展。

在单次注射后，ALS进展暂时得到抑制。

但想要对比其与单独脊髓注入的治果，仍需要对更多患者和更长的随访期进行进一步的临床研究，以及重复输注MSC，以确认这种方法的安全性和长期有效性。