干细胞治疗帕金森病又获得进展

最近两年，治疗帕金森的全球首个多能干细胞疗法ISC-hpNSC受到了极大的关注。与该疗法相关的案例报道屡见不鲜。提及最有前景的在研帕金森干细胞药物，人们第一个想到的也会是ISC-hpNSC。

近日，这款疗法获得了美国专利保护，即保护了候选药物ISC-hpNSC治疗帕金森的专有权。具体而言，这项专利保护涵盖了ISC-hpNSC治疗神经退行性疾病，包括帕金森、阿尔兹海默和肌萎缩侧索硬化症（ALS）；此外，该专利还涵盖了其他人类多能干细胞来源的神经细胞的用途，例如人胚胎干细胞和诱导多能干细胞。

孤雌生殖干细胞的产生原理（图片来源：International Stem Cell）

该疗法的临床试验进展多次被国内外媒体报道。4月10日，美国神经病学会年会会刊发布了该疗法的中期临床评估结果：全球首个多能干细胞治疗帕金森中期结果表明，ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潜力。

在即将召开的美国神经病学会年会，ISC-hpNSC 细胞疗法的开发团队将对中期临床结果进行详细介绍。

ISC-hpNSC由人孤雌生殖干细胞来源的高神经干细胞群组成。神经干细胞在帕金森病、阿尔茨海默症、脊髓损伤、中风、创伤性脑损伤、多发性硬化、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症的动物模型中被证明是安全有效的。还有临床数据表明，神经干细胞对于帕金森病、脊髓损伤、中风、肌萎缩侧索硬化、年龄相关性黄斑变性、髓鞘形成障碍和溶酶体贮积症是安全的

ISC-hpNSC不仅可以分化成多巴胺神经元，还可以释放大脑保护剂，为治疗帕金森病提供新的方法。临床前研究表明，临床级ISC-hpNSC移植是安全的，可以改善帕金森动物模型的运动症状，增加多巴胺水平、神经支配以及多巴胺能神经元的数量。目前，该疗法处在I期临床试验中，并于去年底完成了试验项目中第七名患者的ISC-hpNSC注射。今年4月，美国神经病学会年会会刊发布了该疗法的中期临床评估结果：ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潜力。

ISC-hpNSC的作用有:

（1）可以提高多巴胺的水平；

（2）改善帕金森动物模型的运动症状；

（3）增加了多巴胺能神经元的数量；

（4）增加神经支配的数量。

在2017年底，科学家们对这个项目中的第七个患者使用了ISC-hpNSC疗法。经过术后观察发现，ISC-hpNSC移植具有安全性，有非常好的耐受性，患者能够彻底摆脱帕金森疾病的困扰，科学家们把这种疗法的中期临床评估结果在美国神经病学会年会的会刊上进行了公布。

2017年11月13日，ISC-hpNSC的I期临床试验结果公布，所有接受治疗的第一批患者在安全性上都达到了试验的主要终点（帕金森干细胞疗法获得积极临床结果）。2017年11月底，皇家墨尔本医院又成功地为第二研究队列的另一位帕金森患者注射 ISC-hpNSC，并且无手术并发症，这也是此项临床试验的第7名患者（又有1名帕金森患者成功注射干细胞，这6个在研项目值得期待）。

6个月的I期临床数据显示，人类神经干细胞有望成为帕金森病的治疗手段。

干细胞治疗帕金森国内临床进展

目前，国内也有正在开展的干细胞治疗帕金森相关临床试验。根据在clinicaltrials.gov网站统计的数据，苏州大学第二附属医院正在开展神经干细胞治疗帕金森的II/III期临床试验（NCT03128450），该试验最大的特点是采用了一种新的给药模式——鼻腔给药，计划招募12名中度至重度帕金森患者，所有参与该试验的患者均接受相同剂量的神经干细胞移植。整个疗程为期4周，1周1剂。治疗结束后，患者将在24周内接受2次随访。整个项目预计在2018年11月完成。

另一项由郑州大学第一附属医院开展的I/II期临床试验（NCT03119636）预计招募50名患者志愿者，并给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞，整个项目预计在2020年完成。这项临床试验通过了国家卫计委官方备案，是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目。