干细胞治疗神经系统障碍有效吗，干细胞治疗神经系统障碍的潜力分析

神经疾病包括中枢神经系统和周围神经系统的各种疾病，这些疾病是全球疾病负担的主要原因。

神经系统疾病的治疗选择范围有限，与其他治疗领域相比，改善治疗的药物批准率仍然较差。所以干细胞治疗为许多患者提供了希望。

原则上，要使干细胞治疗能够成功地治疗神经元受损或有缺陷的大脑疾病，该治疗的目的应该是修复、替换或至少防止未来的恶化。因此，干细胞治疗的目标是使治疗性细胞定位到大脑的受损/损伤区域，通过旁分泌效应刺激组织的修复和维持，甚至可能产生新的神经元。根据定义，神经干细胞是治疗神经系统疾病的原型和最合乎逻辑的干细胞疗法。但是，由于神经干细胞位于成人大脑的深处，因此不可用于收获，因此无法用于自体治疗应用。因此，通过从流产的胎儿那里获得的干细胞(因医学或非医学原因而流产)，准备用于异体移植。鉴于这种情况的实际和伦理局限性，除了移植细胞可能被受体免疫系统排斥或可能致肿瘤(由于其增殖能力增强)外，所以对替代来源的需求显著增加。

随着我们对干细胞生物学理解的最新进展，可以将多能干细胞(包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞)分化为神经祖细胞或类似神经干细胞的细胞用于治疗目的。将骨髓源骨髓干细胞分化成神经干细胞样细胞用于多发性硬化患者的临床应用。

这两种形式的干细胞衍生物(来自胎儿组织和分化的)正在临床研究中进行研究，以治疗几种神经学疾病。鉴于多能干细胞的高增殖能力和肿瘤形成的风险，因此多能干细胞并不直接用于治疗目的，而是被分化为所需的完全分化的细胞类型。

造血干细胞和间充质干细胞也在临床研究中被探索，以研究它们在治疗各种神经系统疾病方面的潜力。

神经系统疾病是多种多样的，而且通常知之甚少，因此通常缺乏治疗选择。干细胞治疗有很大的前景，可能是缓解这些疾病负担的解决方案。然而，干细胞有各种“形状和大小”，而我们对移植干细胞的基本生物学和临床益处的缺乏了解，使我们无法意识到它们真正的治疗潜力。有200多个注册的临床研究，确实正在取得进展。其中绝大多数都是主要旨在评估安全性和可行性的早期临床试验。

在已经报道的研究中，普遍的共识是，干细胞治疗似乎是安全的和耐受性良好的。关键的、设计良好的随机临床试验对于衡量这些治疗的真正临床效益是至关重要的。

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