中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批

信念医药携手武国深化本土合作  开拓血友病治疗领域新格局

上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念医药集团（以下简称信念医药）与武国今日共同宣布，信玖凝^®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物^[1]，信玖凝^®由信念医药研发生产，武国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示："信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新，以患者需求为核心，突破技术壁垒，致力于填补未被满足的临床需求。此次获批是信念医药发展历程中的重要里程碑，作为中国自主研发的首款血友病B基因治疗药物^[1]，信玖凝^®将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案，有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰，回归自由人生。通过与武国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。"

武田制药全球高级副总裁、武国总裁单国洪表示："武田很荣幸能够与信念医药共同推动本土研发的首款血友病B基因治疗药物^[1]实现高效商业转化，让患者切实受益于创新成果。信玖凝^®的获批，将进一步丰富武国在罕见病领域的战略布局和产品矩阵。未来，我们将持续深化与本土创新企业的战略合作，加速推动更多突破性疗法的研发与商业化成果， 让中国创新惠及更多患者，为提升中国罕见疾病事业高质量发展做出贡献。"

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起^[2]。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗^[3],[4]。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下^[5]。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险^[3],[4]，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

信玖凝^®采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。

信玖凝^®注册临床研究的牵头研究者，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示："血友病的传统疗法需要频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险，导致治疗效果下降，这些痛点长期困扰着患者和临床医生。基因治疗药物的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，在降低出血风险和关节损伤风险的基础上，有望告别终身频繁静脉注射的困境，使血友病的治疗目标进一步提升。我们相信，随着药物研发的不断突破和临床经验的积累，血友病的治疗将迈向一个全新的时代，为患者带来更高质量的生活。"

信玖凝^®于2019年开始研究者发起的研究（IIT）。2022年，IIT研究成果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》^[5],[6]，研究纳入的10例中重度血友病B成年患者，在接受基因治疗后中位随访58周，FIX活性达到平均36.9 IU/dL（基于actin FSL aPTT试剂的一期法）。随访过程无严重不良事件（SAE），无3-4级不良事件 ^[5]。3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，与2022年文章发表时相比，患者FIX活性在各随访节点保持稳定，且未观察到药物相关严重不良事件、血栓事件及抑制物产生^[8]。

2021年8月，信玖凝^®获批在国内开展注册临床研究，2022年8月被国家药品监督管理局药品审评中心纳入"突破性治疗品种"名单^[7]，同月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）；2024年获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。

2024年12月，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果。结果显示，接受基因治疗后随访52周时，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），外源性FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生^[8]。该研究中所有患者仍在持续随访过程中。

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

更多信息，敬请访问：www.beliefbiomed.com。

关于武田

武田制药以"为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来"为使命。我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。我们的目标是携手合作伙伴，打造动态化和多样化的产品管线，不断改善患者体验，并拓展对前沿性治疗方案的探索。

武田制药总部位于日本，作为一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球化生物制药公司，我们始终致力于兑现对患者、员工和地球的承诺。我们遍布全球80多个国家和地区的员工肩负着相同的使命，始终践行两个多世纪以来形成的价值观。

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