Octapharma将继续致力于改善罕见出血性疾病患者的生活，并将在ISTH 2024上展...
http://www.qm120.com2024-06-17 14:00:08 来源：全民健康网作者：美通社 PR Newswire
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- Octapharma将在即将举行的ISTH 2024大会上展示wilate®和Nuwiq®的最新临床和科研成果
- 新数据和临床研究进展将通过七场口头报告、两张海报和两场支持性研讨会展示
瑞士拉亨2024年6月11日 /美通社/ -- Octapharma血液学产品组合的最新进展将在第32届国际血栓与止血学会（ISTH）大会上展示，该大会将于2024年6月22日至26日在泰国曼谷举行。 在这次重要的国际会议期间，将有七场口头报告、两场海报展示和两场支持性讨论会介绍这些数据。 Octapharma是ISTH 2024大会的荣誉银级赞助商。 Octapharma还将展示用于重症和重症监护中急性出血和凝血管理的现代解决方案。
出血性疾病，如A型血友病和血管性血友病（VWD），具有反复出血和血的风险，这不仅会危及生命，而且会严重损害患者的生活质量和心理健康。
ISTH 2024大会上的演讲反映了Octapharma对改善患者护理和解决未满足的临床需求的长期承诺。
“Octapharma很高兴能在ISTH 2024大会上展示我们血液学和重症监护产品组合的最新发现和研究成果。”Octapharma董事会成员Olaf Walter表示。 “出血和凝血障碍患者在日常护理和出血管理方面仍然面临许多挑战。 在Octapharma，我们将继续致力于改善患者生活的前沿研究。”
口头报告
虽然预防是重症A型血友病的标准治疗方法，但在血管性血友病中仍未得到充分利用。 WIL-31是血管性血友病预防方面最大规模的研究，证明了在血管性血友病患者中使用血浆衍生的血管性血友病因子/因子VIII浓缩物（wilate®）进行预防的安全性和有效性。 首席研究员Robert F. Sidonio Jr.博士将对研究数据进行分项分析，该研究探讨了不同血管性血友病类型和年龄组出血部位的差异。 分析人群中包括22名血管性血友病3型患者，所有年龄组的预防治疗耐受性均良好。
MOTIVATE是一项由研究员发起的正在进行的国际研究，由Octapharma AG提供资金支持，评估使用抑制剂治疗血友病A型患者的疗效。 该研究的协调研究员之一Carmen Escuriola-Ettingshausen博士将介绍该研究的中期分析结果。
血友病性关节炎是Ａ型血友病的一种严重并发症，早期诊断对于尽量减少其长期影响至关重要。 一项概念验证研究已经确定了几种循环小型非编码microRNA的特征，这些microRNA可用作生物标志物来帮助诊断血友病性关节炎。 未来的工作将在PROVE临床试验的子研究中研究与疾病早期阶段相关的microRNA。
在A型血友病患者中观察到微血管内皮功能改变。 事实上，与健康患者的内皮细胞相比，A型血友病患者的内皮细胞的小管生成、迁移和通透性皆受损。 大会上将公布的新数据显示，Nuwiq®可与内皮细胞表面结合，改善其功能。
血管损伤后，FVIII与血小板发生物理作用，以确保血凝块的有效形成。 不同的FVIII修饰可能会影响血小板结合和下游信号传导。 将公布的数据显示，与对照产品相比，Nuwiq®对血小板的结合显着更高，并且血小板结合的这些差异可能影响不同rFVIII产品在治疗A型血友病的疗效。
口头报告安排在以下时间进行：
6月23日（星期日）
- OC 27.5：重组因子VIII浓缩物与血小板的差异结合对血小板凝血功能的影响。
演讲作者：Viola Vogel。 15:45 – 16:00（印度支那时间），210 A-D室
6月24日（星期一）
- OC 35.1：因子VIII调节细胞外基质蛋白以刺激血管生成和血管稳定性。
演讲作者：Alessia Cucci。 9:30 – 9:45（印度支那时间），110 A-C室 - OC 36.4：miRNA表达谱作为A型血友病关节和骨骼健康的潜在生物标志物。
演讲作者：Yesim Dargaud。 10:15 – 10:30（印度支那时间），111 A-C室 - OC 36.5：因子VIII是血管生成的调节器和内皮屏障稳定性的促进剂。
演讲作者：Antonia Follenzi。 10:30 – 10:45（印度支那时间），111 A-C室
6月25日（星期二）
- OC 63.4：使用血浆衍生的血管性血友病因子/因子VIII浓缩物预防的血管性血友病患者的出血部位——对WIL-31研究数据的分项分析。
演讲作者：Robert F Sidonio Jr. 15:30 – 15:45（印度支那时间），宴会厅B3 - OC 61.4：使用抑制剂的A型血友病患者的免疫耐受诱导(ITI)策略——来自MOTIVATE研究的中期分析。
演讲作者：Carmen Escuriola-Ettingshausen。 15:45 – 16:00（印度支那时间），宴会厅B1
6月26日（星期三）
- OC 73.5：使用血浆衍生的血管性血友病因子/因子VIII浓缩物对3型血管性血友病患者进行预防治疗的有效性和安全性——WIL-31研究数据的分项分析。
演讲作者：Robert F Sidonio Jr. 11:15 – 11:30（印度支那时间），宴会厅B4
海报展示
海报展示安排在以下时间：
6月23日（星期日）
- PB 0251——美国重症A型血友病患者使用simoctocog alfa和efanesoctocog alfa的预防疗效及其成本的间接比较。
演讲作者：Craig M. Kessler。 13:45 – 14:45（印度支那时间），展厅
6月25日（星期二）
- PB 1102——凝血因子VIII和血管性血友病因子片段的共价连接复合物在动物模型中显示出更高的稳定性和半衰期，并能保留其功能。
演讲作者：Barbara Solecka-Witulska。 13:45 – 14:45（印度支那时间），展厅
支持性研讨会
大会期间举办的两场支持性研讨会将分享新的临床和科学数据，介绍A型血友病和血管性血友病领域正在进行的研究和新研究的最新信息。
- 了解未来的进展——全方位出血保护的突破
6月23日（星期日），12:15 – 13:30（印度支那时间），208室
主席：Guy Young，美国加利福尼亚州洛杉矶儿童医院和洛杉矶凯克医学院
Octapharma今年关于A型血友病的研讨会将致力于保护出血的前沿研究。 演讲者将介绍MOTIVATE研究中期分析的首批结果，并介绍关于骨骼和关节健康的PROVE研究。 本次研讨会还将探讨FVIII与血小板和内皮细胞结合在A型血友病中的关键作用。
- 关于血管性血友病预防治疗的新见解——您是否满足了患者的需求？
6月24日（星期一），12:15 – 13:30（印度支那时间），210室
主席：美国华盛顿特区乔治敦大学医学中心Craig Kessler
本次研讨会将探讨预防性治疗在重症血管性血友病中的关键作用。 演讲主题将包括预防性治疗的重要性以及如何识别可能受益于预防性治疗的患者。 届时将分享WIL-31血管性血友病预防研究的关键经验教训，以及预防性治疗在血管性血友性患者大量月经出血管理中的重要作用。 此外，还将讨论优化妊娠期间的护理，并介绍VIP和EMPOWER研究。
这两场研讨会都将向曼谷的大会与会者开放，并将向未直接参加大会的与会者提供现场直播。 两场研讨会都有提问的机会。
Octapharma高级副总裁兼IBU血液学负责人Larisa Belyanskaya表示：
“我们很高兴能从WIL-31数据中提出新的见解，并将深入探讨预防性治疗对特定患者群体的重要性，并讨论重要的临床和科学问题，以改善血管性血友病和A型血友病患者的生活质量。”
关于Nuwiq®
Nuwiq®（simoctocog alfa）是第4代重组因子VIII（rFVIII）蛋白，在人类细胞系中产生，无需化学修饰或与任何其他蛋白融合1。 其培养过程不含人类或动物来源的添加剂，不含抗原性非人类蛋白质表位，并且对血管性血友病因子1具有高亲和力。
Nuwiq®治疗已在9项1 2 3已完成的临床试验中进行了评估，其中包括201名既往治疗的患者（190人）1和108名既往未治疗的重症A型血友病患者2。Nuwiq®有250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU和4,000 IU等规格4。 Nuwiq®已被批准用于治疗和预防所有年龄组的A型血友病（先天性FVIII缺乏症）患者的出血4。
关于wilate®
wilate®是一种高的人血管性血友病因子/因子VIII(VWF/FVIII)浓缩物，在其生产过程中经历了两个病毒灭活步骤1。
不添加白蛋白作为稳定剂5。 在纯化过程中，VWF与FVIII的比例为1: 1，与正常血浆相似1。 wilate®含有与正常人血浆相似的VWF三联体结构和大高分子量多聚体含量1。 wilate®仅来源于在批准的血浆捐赠中心收集的大量人体血浆6。 wilate®有500 IU和1000 IU两种规格。 在单独使用去氨加压素（DDAVP）无效或禁用的情况下，wilate®适用于预防和治疗血管性血友病（VWD）中的出血或手术出血，以及用于治疗和预防A型血友病（先天性VIII因子缺乏）患者的出血6。
[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10: 2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121: 1400–8.
[3] Octapharma AG，存档数据。
[4] Nuwiq®产品特性概要
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34: 281-8.
[6] wilate®产品特性概要。
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