耐立克新增适应症纳入新版国家医保药品目录

美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2024年11月28日  /美通社/ -- 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK）宣布，原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）新增适应症通过2024年国家医保药品目录调整谈判药品简易续约程序成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称"新版国家医保药品目录"）。与此同时，耐立克于2022年纳入的适应症成功续约。这意味着目前耐立克已上市的所有适应症均已纳入国家医保药品目录，目前耐立克的医保支付范围为：T315I 突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起开始实施。

耐立克是亚盛医药原创1类新药，获国家"重大新药创制"专项支持，为中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的首个第三代BCR-ABL抑制剂，该药物对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2021年11月，耐立克获批上市，是国内首个伴T315I突变的CML治疗药物。2023年11月，耐立克新适应症获批，即治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新， 但TKI耐药仍是CML治疗全球性的挑战。数据表明，有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败^1-3，最终导致疾病进展甚至死亡。此次耐立克成功续约及新适应症获纳入新版国家医保目录，将有望大大提升可及性，加速惠及更多、更广泛的中国CML患者。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示："我们非常高兴耐立克新适应症以简易续约方式纳入新版国家医保药品目录！这再次证明耐立克是满足患者急需、填补临床空白、疗效和安全性俱优的重磅创新药物。近期恰逢耐立克在国内获批三周年，新适应症又获纳入医保，即将帮助更多中国CML患者延续生命精彩，并为家庭和社会做出贡献，这令我们无比激动！我们将积极配合国家及地方相关部门推进各项医保落地工作，以期不断提升患者的可及性、可负担性，让耐立克更快、更好地惠及更多患者及其家庭。"

参考文献

1. O'Brien SG, Guilhot F, Larson R, et al. Imatinib compared with interferon and low-dose cytarabine for newly diagnosed chronic-phase chronic myeloid leukemia. Engl J Med. 2003 Mar 13;348(11):994-1004.
2. Jabbour E, Kantarjian H. Chronic myeloid leukemia: 2014 update on diagnosis, monitoring, and management. Am J Hematol. 2014 May;89(5):547-56.
3. Larson R, Hochhaus A, Hughes T, et al. Nilotinib vs imatinib in patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase: ENESTnd 3-year follow-up. Leukemia. 2012 Oct;26(10):2197-203.

关于耐立克

耐立克是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR- ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。该品种为国家"重大新药创制"专项支持品种，获NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种。

目前，该品种已有两项适应症在中国获批，分别用于治疗任何TKI耐药，并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）或加速期（-AP）成年患者；治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。作为中国首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克填补了临床治疗空白，具极大社会价值。

在CML之外，耐立克在费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗领域也颇具潜力。目前，该品种有一项治疗初治Ph+ ALL患者的全球注册III期临床研究正在开展中，这意味着耐立克有望成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI。在实体瘤领域，耐立克正在开展一项治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册III期研究，且已获CDE纳入突破性治疗品种。

作为具全球best-in-class潜力的中国原创新药，耐立克深受全球血液学界关注，其临床进展连续七年入选ASH年会口头报告。目前，该品种共获4项美国FDA孤儿药资格认定和1项欧盟孤儿药资格认定，并获1项FDA审评快速通道资格。2024年2月，耐立克获美国FDA许可开展一项全球注册III期临床研究。

2021年7月，亚盛医药（6855.HK）与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克共同开发和共同商业化推广的战略合作。

2024年6月，亚盛医药与跨国制药企业武田就耐立克签署了一项独家选择权协议。一旦选择权被行使，武田将获得开发及商业化耐立克的全球权利许可，惟中国大陆、中国香别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外。

*注 耐立克为亚盛医药的注册商标

关于亚盛医药

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司已在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验，其中包括13项注册临床研究（已完成/进行中/拟启动）。

用于治疗慢性髓细胞白血病的核心品种耐立克曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。目前，耐立克已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。该品种还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定以及欧盟孤儿药资格认定。

截至目前，公司共有4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与武田、默沙东、阿斯利康、辉瑞、信达等领先的生物制药公司，以及梅奥医学中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美国国家癌症研究所（NCI）和密西根大学等学术机构达成全球合作关系。

亚盛医药已构建在原创新药研发与临床开发领域经验丰富的国际化人才团队，以及成熟的商业化生产与市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行"解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求"的使命，以造福更多患者。

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