信念医药与武田中国宣布在华达成B型血友病领域独家商业化合作

将为中国患者带来基因治疗新选择

上海2023年10月17日 /美通社/ -- 信念医药集团（以下简称信念医药）与武国今日宣布达成独家合作协议，信念医药授权武国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力B型血友病患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。

信念医药与武国独家商业化合作签约仪式

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示："信念医药专注深耕前沿基因治疗领域，产品管线广泛涵盖罕见病与常见病，致力填补大量未被满足的临床需求。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一，亦是国内首个进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。非常高兴在2023上海国际生物医药产业周期间，信念医药与武国达成此次战略合作，相信依托信念医药扎实的临床开发实力以及武国强大的商业化能力，必将助力双方进一步夯实管线策略及市场布局，强强联手，互信合作，聚力将更多创新治疗方案带给广大中国患者。"

B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。我国已注册登记的B型血友病患者约3800人^[1]。目前，中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，患者多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形，患者的医疗需求仍未得到满足。

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的AAV基因治疗药物，目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药^[2]。2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，同年被国家药监局药品审评中心纳入"突破性治疗品种"名单。

《柳叶刀-血液病学》发表的临床研究（NCT04135300）是一项研究者发起、单中心、单臂的临床试验，旨在评估单次静脉输注BBM-H901的安全性和有效性。根据其研究结果，18岁以上、FIX残留水平≤2IU/ dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治疗后，58周随访显示：患者中位年化出血率从12次减少至0次（p=0.0092），中位靶关节数从1.5个减少至0个（p=0.0031），中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次（p<0.0001）。随访过程无严重不良事件，无3-4级不良事件，与BBM-H901相关的1 - 2级不良事件包括发热（1例[10%]）和转氨酶升高（1例[10%]）^[3]。

"与信念医药的合作是一个重要的里程碑，将进一步丰富我们现有的产品组合和疗法。我们期待联合信念医药的研发技术、以及武国在商业化领域丰富的经验和专业知识，能加速让更多患者从突破性的基因疗法中获益。"武田制药全球高级副总裁、武国总裁单国洪表示，"以信念医药为代表的本土基因治疗技术正在日益崛起，我们深信未来中国的医药创新也将加速融入全球，成为全球生物医药技术的创新策源地。"

信念医药是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业，治疗领域广泛覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。本次合作建立在双方的互信与协作的基础上，将大大加速信念医药在血友病治疗领域基因疗法在中国的商业化，为更多患者点亮生命之光，为中国基因治疗行业的蓬勃发展增添力量。

注释说明:

[1] Demographics, clinical profile and treatment landscape of patients with hemophilia B in China [J]. Haemophilia, 2022 Mar, 28(2): e56-e60

[2] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c 

[3] Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513

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3. 本文所述BBM-H901注射液还未在中国获批上市。

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