胃肠间质瘤是什么病？瑞派替尼打破传统靶向药耐药困局。

大多数患者在得知自己被诊断为“胃肠间质瘤”时，恐怕都会一脸茫然，因为从没听说过胃肠间质瘤是什么病，也不知道要面对何种治疗方式。等逐渐了解后，可能又会听说胃肠间质瘤一直有耐药的问题。那这又是什么意思呢？

胃肠间质瘤是怎么病？传统靶向药为何出现耐药问题

胃肠间质瘤（GIST）是胃肠道常见的一种具有潜在恶性倾向的侵袭性肿瘤，可以发生在消化道的所有部位，但主要发生于胃和小肠，往往被认为是一种罕见疾病。胃肠间质瘤在发病初期通过手术治疗效果最佳；然而胃肠间质瘤有起病隐匿的特点，很容易被常规检测手段忽略，导致部分首次就诊的患者已经发生肝脏或腹腔其他器官的转移，无法手术。加之胃肠间质瘤对化疗不敏感，导致在很长一段时间内没有很好的全身治疗方式。

随着临床研究的进展，研究人员发现它其实是一种“分子病”，与基因突变有关。因此晚期胃肠间质瘤可以采用靶向药物治疗，也确实取得了不错的效果。但一段时间后新的问题又接踵而来：靶向药在治疗过程中会产生耐药。

胃肠间质瘤是什么病？瑞派替尼出现打破耐药困局

近年来研究发现，近60%-70%的胃肠道间质瘤患者酪氨酸激酶基因（KIT）存在突变，10%-15%的患者血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）基因存在突变。针对这些突变基因相继研发并上市了多款靶向药物，如伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等等。但数据显示，约10%-15%的转移胃肠道间质瘤对伊马替尼会出现原发性耐药，大部分患者在2-3年出现继发性耐药，并且随着一线治疗的失败，二线和三线治疗药物由于与一线药物同属一类竞争性抑制剂，使用后依然会出现同样的耐药性，而且疾病的控制时间显著缩短。胃肠间质瘤的治疗陷入困局。

新型靶向药物瑞派替尼以其独特的作用机制缓解了耐药的问题。同样是酪氨酸激酶抑制剂（KIT），瑞派替尼的作用机制更为新颖。传统的KIT药物仅作用于肿瘤细胞的ATP结合区域，而瑞派替尼通过创新双重机制，一重占据开关口袋，二重与活化环结合并锁住活化环，双重机制确保活化环不会进入开关口袋，是目前全球唯一的酪氨酸激酶“开关控制”抑制剂。

基于中国患者的桥接实验显示，瑞派替尼达到了改善患者无进展生存期的主要研究终点，患者的中位无进展生存期（mPFS）为7.2个月，并且总体耐受性良好，药物相关的不良事件发生率低。因此最新的NCCN（美国国立综合癌症系统）软组织肉瘤指南，以及最新版的CSCO（中国临床肿瘤协会）胃肠间质瘤治疗指南都将瑞派替尼作为四线胃肠间质瘤的唯一Ⅰ级推荐用药。

纳入“惠民保”减轻患者负担，助力胃肠间质瘤患者靶向治疗    

为了使更多的患者能得到及时采用瑞派替尼治疗，提高瑞派替尼的可及性，目前许多地区推出的“惠民保”都将瑞派替尼纳入可理赔药品目录。比如杭州的“西湖益联保”，经医保报销后患者的月治疗费用从原来的5万元降到2万元，并且哪怕已经确诊，也能“带病投保”，同样“沪惠保”也是如此。截止到7月19日已经有77个城市的“惠民保”都纳入了瑞派替尼。

与此同时，再鼎医药还将积极配合政府，参与国家医保药品目录申报工作。在进一步降低晚期胃肠间质瘤患者治疗负担的同时，助力规范化治疗，让创新药物惠及更多患者。

看了本文，相信患者朋友们对“胃肠间质瘤是什么病”有了更进一步的了解。纳入商业保险，以及未来如果医保谈判成功，将进一步减经患者的经济负担，使患者获得更好的治疗。